Avidity hisseleri, del-zota’nın DMD44 denemesinde hastalığı tersine çevirdiğini göstermesinin ardından yükseldi
Investing.com — Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) hisseleri, şirketin deneysel ilacı del-zota’nın Duchenne kas distrofisi (DMD44) hastalarında hastalık ilerlemesini tersine çevirdiğini gösteren olumlu yeni verileri açıklamasının ardından %2 yükseldi.
San Diego merkezli biyofarmasötik şirket, EXPLORE44 ve EXPLORE44-OLE denemelerinde yaklaşık bir yıl boyunca sürekli olarak del-zota ile tedavi edilen hastaların, başlangıç ve doğal seyir verilerine kıyasla birden fazla fonksiyonel ölçütte “benzeri görülmemiş iyileşme” gösterdiğini bildirdi.
Önemli fonksiyonel iyileşmeler arasında Yerden Kalkma Süresi (3,2 saniye iyileşme), 4 Basamak Çıkma (2,1 saniye iyileşme), Üst Ekstremite Performansı (1,5 puan iyileşme) ve 10 Metre Yürüme/Koşma Testi (0,7 saniye iyileşme) yer aldı. Buna karşılık, doğal seyir karşılaştırma grupları tüm bu ölçütlerde gerileme gösterdi.
Şirket ayrıca, 16 aylık takip süresince kreatin kinaz (CK) seviyelerinde normale yakın seviyelere hızlı bir düşüş olduğunu ve katılımcıların %50’sinin bir yılda normal aralıkta CK seviyelerine sahip olduğunu bildirdi. Distrofin üretimi normalin yaklaşık %25’i kadar arttı.
Avidity’nin Başkanı ve CEO’su Sarah Boyce basın açıklamasında şöyle dedi: “Bu benzeri görülmemiş veriler, RNA’yı doğrudan kasa iletmek için devrim niteliğindeki hedefli yaklaşımımızın etkisini vurguluyor.”
Del-zota, fosforodiamid morfolin oligomerlerini iskelet kası ve kalp dokusuna ileterek DMD44 hastalarında fonksiyonel, neredeyse tam uzunlukta distrofin üretimini sağlamak üzere tasarlandı. DMD44, ilerleyici kas hasarı ile karakterize nadir bir genetik durumdur.
İlaç, çoğu yan etkinin hafif veya orta şiddette olduğu, uzun vadede olumlu bir güvenlik profili gösterdi. Avidity, 2025 yılı sonuna kadar FDA’ya hızlandırılmış onay için Biyolojik Lisans Başvurusu sunma yolunda ilerliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
